SpliceBio, empresa biotecnològica de teràpia gènica basada en tecnologia desenvolupada a la Universitat de Princeton, ha anunciat avui el tancament d’una ronda de  finançament Series A de 50 milions d’euros. La ronda ha estat coliderada per UCB Ventures (Bèlgica) i Ysios Capital (Espanya) i ha comptat amb la participació de New Enterprise Associates (NEA, Estats Units), Gilde Healthcare (Països Baixos), Novartis Venture Fund (Suïssa) i Asabys Partners (Espanya). La biotecnològica està ubicada al Parc Científic de Barcelona i va ser finançada el 2020 per Ysios Capital i Asabys Partners, ambdós membres  de CataloniaBio & HealthTech, en una ronda de capital llavor.

Els virus adeno-associats (AAV) són els vectors virals de referència per al tractament de malalties d’origen genètic. No obstant, aquest tipus de vectors només és compatible amb gens de mida reduïda, fet que suposa una limitació en el desenvolupament de noves teràpies gèniques. La plataforma tecnològica de Protein  Splicing desenvolupada per SpliceBio supera aquesta limitació i permet el desenvolupament de teràpies gèniques amb vectors AAV per al tractament de malalties genètiques que requereixen l’entrega de gens grans. La plataforma està basada en tecnologia desenvolupada al Muir Lab a la Universitat de Princeton després de més de 20 anys d’investigació pionera en el camp de les inteïnes i l’enginyeria de proteïnes. En aquesta nova aproximació, el gen terapèutic es divideix en dues parts i cadascuna és empaquetada en un AAV junt amb les inteïnes dissenyades per SpliceBio. Una vegada entregats ambdós AAV, el material genètic és traduït a proteïna i les inteïnes reconstitueixen els dos fragments entregats per separat en un de sol, donant lloc a la proteïna terapèutica.

Aquesta ronda de finançament és la Series A més gran completada per una empresa biotecnològica  a Espanya, seguida de la ronda a OnaTherapeutics al 2020. Permetrà a SpliceBio desenvolupar un portafoli de programes de teràpia  gènica utilitzant la seva plataforma de Protein Splicing, i avançar el principal programa en la malaltia d’Stargardt fins a las fases clíniques. Aquesta malaltia és la forma més comú de degeneració macular juvenil i afecta més de 80.000 persones a Europa i Estats Units. La malaltia és causada per mutacions al gen BCA4, que amb una grandària de 6.8 kb és massa gran per ser entregat en un sol vector AAV. La biotecnològica centrarà els seus esforços tant en oftalmologia com en altres malalties amb necessitats mèdiques no resoltes. La plataforma ja ha estat validada en altres òrgans a més de la retina.

“Estem molt satisfets d’atraure un magnífic sindicat d’inversors institucionals i corporatius que valida la nostra estratègia per al desenvolupament de teràpies gèniques de nova generació. És un plaer poder liderar un equip excepcional en el desenvolupament de la nostra plataforma i l’avenç dels nostres programes de teràpia gènica cap a les fases clíniques”, valora Miquel Vila-Perelló, PhD, co-fundador i CEO de SpliceBio.

Amb el tancament de la ronda, el consell d’administració d’SpliceBio presidit per Jean-Philippe Combal inclourà a: Erica Whittaker (UCB Ventures), Ed Mathers (NEA), Arthur Franken (Gilde Healthcare), Beat Steffen (Novartis Venture Fund) i Miquel Vila-Perelló, CEO.

Joël Jean-Mairet,  Managing Partner a Ysios Capital, afegeix: “Estem orgullosos d’haver donar suport a la companyia des dels seus inicis i estem molt impressionats amb el progrés assolit fins ara. La plataforma de SpliceBio representa una oportunitat sense precedents per ampliar l’univers de malalties que es poden abordar amb teràpia gènica. Aquesta ronda també és un clar exemple del creixent potencial del hub biotecnològic de Barcelona.”

Foto: Gerard Caelles (Chief Business Officer), Miquel Vila-Perelló (Co-founder & CEO), Silvia Frutos (Co-founder & CTO)